附件1：吉林省生物药产业重大科技专项申报指南.docx

附件 1 吉林省生物药产业重大 科技专项申报指南 依据《中共吉林省委办公厅 吉林省人民政府办公厅关于加 快医药强省建设 促进医药健康产业高质量发展的实施意见》， 围绕生物药产业药物发现、临床前研究、临床试验、产业化等全 链条，瞄准国际生物科技前沿，集中优势力量解决前沿技术储备 不足、产品单一、工艺水平不均衡、产能与规模不大等重大关键 问题，突破一批核心重大技术，开发一批对标国际领先水平的高 技术战略产品，全力推进生物药产业向高端化、特色化、国际化 发展。 专项以课题为单元组织实施，强化产学研协同攻关。2024 年度拟启动 5 个课题。 课题 1：干细胞关键技术研究 研究内容：突破干细胞药物生产工艺及质量控制的瓶颈，开 展干细胞药物药效学、生产工艺、检验项目及标准、安全性评价 等关键技术研究，建立干细胞药物生产工艺规程、制定质量标准， 开展有针对性临床适应症的干细胞临床试验研究。 考核指标：申请国家发明专利 2-4 项，制定质量标准 3-6 个， 1 获得药物临床试验默示许可 1-2 个。 课题 2：mRNA 新型疫苗研发 研究内容：突破 mRNA 疫苗的前沿技术及配套试剂国产化 替代瓶颈，开展疱疹 mRNA 疫苗、流感 mRNA 疫苗等新型疫苗 的抗原设计优化、新型脂质递送系统等关键技术研究，新型疫苗 配套试剂关键技术研究，制定质量标准，制定工艺路线，获得自 主知识产权产品。 考核指标：申请国家发明专利 3-6 项，制定质量标准 3-5 个， 确定治疗性或预防性候选疫苗 1-2 个，获得药物临床试验批准通 知书 1-2 项。 课题 3：基因重组蛋白类药物研发 研究内容：突破基因工程重组蛋白工业大规模发酵生产及高 纯度分离纯化等技术难题，开展大规模高密度发酵技术及高纯度 重组蛋白药物分离纯化技术研究，制定蛋白药物质量标准，进行 临床试验研究，获得自主知识产权重组蛋白药物。 考核指标：申请国家发明专利 2-4 项，建立重组大分子蛋白 高密度发酵技术 1 项，建立规模化分离纯化工艺 1 个，制定重组 大分子蛋白药物质量标准 1 个，获得临床研究报告或新药注册受 理通知书。 课题 4：超长效生长激素临床前研究。 2 研究内容：突破普通生长激素在人体内半衰期过短、患者每 日均需要注射的难题，建立长效生长激素技术平台，完成长效生 长激素生物反应器培养工艺及制剂研究。开展药理毒理等非临床 安全性评价，优化下游纯化工艺及制剂工艺，开展安全性分析研 究，并与短效生长激素进行药效可比性研究，实现一周注射一针。 考核指标：申请国家发明专利 2-4 项，建立质量标准 1 个， 获得安全性评价报告 1 份，获得药物临床试验批准通知书 1 份。 课题 5：超长效胰岛素注射液临床前研究。 研究内容：开展超长效胰岛素开发及工艺验证研究，高效大 规模分离纯化技术研究，优化高浓度蛋白制剂聚集技术研究，制 剂稳定性研究，制定生产工艺，制定产品质量标准，开发周制剂 产品。 考核指标：申请国家发明专利 1-3 项，获得药效学研究报告 1-2 份，建立生产工艺和制定质量标准各 1 个，获得临床受理通 知书 1 个。 3